ＳＭＴ Ｃ１１００关于utrophin蛋白

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去年看到一篇关于ＳＭＴ　Ｃ１１００和utrophin蛋白的动物报道如下

2011年05月06日 11:17:47 　来源： 新华网 【字号 大小】【留言】【打印】【关闭】

新华网伦敦５月５日电（记者黄堃）英国牛津大学５日发布公报说，该校研究人员发现一种可简单口服的药物能治疗杜氏肌营养不良症，动物实验显示这种药可提高实验鼠的肌肉强壮度。与以前一些疗法只对部分患者有效不同，这种药可能会对所有患者都有效。 　　杜氏肌营养不良症是一种主要影响男孩的遗传疾病，全球平均每３５００名男婴中就有一人罹患此病。患者在两三岁时就会出现肌肉无力症状，行走困难，一般到十多岁就会彻底丧失行走能力，需要坐轮椅，到二十多岁还可能会因心肌、肺肌无力而死亡。目前医学界尚无有效疗法。 　　过去研究显示其病因是基因缺陷导致肌肉中缺乏抗肌营养不良蛋白，因此现在一些疗法探索集中在基因手段上，试图修正这个基因缺陷，但由于每个人的基因组都不完全一样，每个具体的基因疗法往往只适用于部分患者。 　　牛津大学研究人员及其国际同行寻找了一个新思路，即探索用一种名为ｕｔｒｏｐｈｉｎ的蛋白质来替代抗肌营养不良蛋白。实验显示，对患有杜氏肌营养不良症的实验鼠而言，如果用药物提高这种蛋白质的含量，实验鼠的肌肉能力可得到明显改善，在行走测试中的成绩可提高５０％。 　　研究人员测试了大量的药物，发现一种名为ＳＭＴ　Ｃ１１００的药物在这方面效果最好。来自牛津大学、意大利和美国的三个小组分别对其进行了测试，都得出了一致的结果。这些研究报告发表在网络学术期刊《科学公共图书馆综合卷》上。 　　领导研究的凯·戴维斯教授说，由于相关测试结果的支持，这项研究现已进入临床试验阶段，接下来将根据临床试验结果对这种药物的配方进行优化。重要的是，这种药物可能会对所有患者都有效，并且可以口服。

http://news.xinhuanet.com/tech/2011-05/06/c_121386264.htm
首先重点看这段即探索用一种名为ｕｔｒｏｐｈｉｎ的蛋白质来替代抗肌营养不良蛋白。实验显示，对患有杜氏肌营养不良症的实验鼠而言，如果用药物提高这种蛋白质的含量，实验鼠的肌肉能力可得到明显改善，在行走测试中的成绩可提高５０％。
那么我们了解一下什么是ｕｔｒｏｐｈｉｎ蛋白质， 1989年，科学家发现，称为utrophin蛋白质的主要存在神经与肌肉细胞的交界处，即肌肉细胞外部。自那时起已经开始探索那么为何要做了十几年才做老鼠实验呢？而且研究口服药那是因为国外其它研究一直没突破。
这个实验是研究杜氏肌营养不良症实验鼠的，因为杜氏的是肌细胞膜中缺乏dystrophin蛋白，其它进行性肌营养不良症类型一般是肌细胞膜中或主干部分里面缺乏某此蛋白，那么一般是研究utrophin蛋白于杜氏或贝克型。
既然utrophin蛋白是存在神经与肌肉细胞的交界处的，不是假肥大杜氏D基因造成缺乏的dystrophin蛋白，无法代替dystrophin蛋白在肌细胞膜的作用，因为utrophin蛋白是在细胞外面的，只能当细胞外物质相当些抗疲劳的能量，细胞外基质不属于任何细胞。
下面看下这段：即探索用一种名为ｕｔｒｏｐｈｉｎ的蛋白质来替代抗肌营养不良蛋白。实验显示，对患有杜氏肌营养不良症的实验鼠而言，如果用药物提高这种蛋白质的含量，实验鼠的肌肉能力可得到明显改善，在行走测试中的成绩可提高５０％。
行走测试中的成绩提高实验鼠５０％耐疲劳水平，ｕｔｒｏｐｈｉｎ非常无法完全控制，５０％不够一倍抗疲劳，耐力和爆发力是不同的，有的人很有耐力证明不了举重拖动重物有力，只说明吃些口服药能减轻动物鼠疲劳或者可能延缓点。不过，口服药作用都较小，不然中医药几千年的口服历程就无需现代基因细胞生物科技了。今年近几个月用健康人做一期试验ＳＭＴ　Ｃ１１００是否有毒，人体实验欧美分三期，还有不少路程。
此口服药别抱大希望，实验鼠结果较平淡。

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