进行性肌营养不良症世界研究简史

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南极企鹅:90年代开始西方研究肌细胞，而加拿大也有研究。自2000布什年代因为主观伦理意识错误禁细胞事业发展后被逼改研究小分子延缓药，2004至2011年中国研究脐血干细胞和自体骨髓干细胞。而中药研究了几千年，只是古代没分清哪种肌病。这是人类对抗肌营养不良症的简史，希望能更上一层楼研究新优良方法早些战胜此病！
南极企鹅:全世界临床研究观察最有短期好转的是加拿大的异体肌细胞移植，90年代美国的异体肌细胞移植研究也是有小效果的。总结国外除了肌细胞移植未有其它药物人体试验短期好转。截一张美国官方图为证最后一句内容：移植的异体肌细胞持续在DMD患者产生dystrophin抗肌萎缩蛋白persist and produce dystrophin in muscle fibres of DMD patients美国斯坦福大学医学院论文
南极企鹅二:2010年463医院采用的是造血干细胞换血有报道为证http://news.xinhuanet.com/mil/2010-08/12/content_14004054.htm
我们反对换血放疗方法，因为放疗有生命危险完全没必要，换血放疗方法2004年已经有大学附属医院实验过不安全。造血干细胞不是肌肉干细胞所以不行。

南极企鹅三:2008年463医院采用的是自体骨髓干细胞和脐血干细胞移植有报道为证，绝对不是肌肉干细胞（有截图为证）自体骨髓干细胞是有基因缺陷的，不是肌肉干细胞所以难以转为肌细胞，因此有许多无效或短暂效果。由于我们群问了4百人只有8人做过，难以大量统计有效率。节目夸张疗效的。
经济半小时干细胞“神奇疗效”都是说脐血（造血）干细胞，不是其它干细胞。节目中的科学院院士吴祖泽是造血干细胞、实验血液学家。干细胞是人体所有组织各种干细胞的总称，不能把一种所谓干细胞说为干细胞。造血干细胞不能代表神经干细胞或其它干细胞，皮肤细胞也不代表生殖细胞。

南极企鹅四:关于外显子跳跃输液药(铅和RNA小分子的化合物)AVI-4658如图负纤维是指治疗后完全没效的肌纤维数，阳性纤维是指小变化的肌纤维数，效果很小而且绝对肯定控制不住萎缩，只是小延缓作用。这药不能保证第三期临床实验一定通过，或许三期中止，从此见不到此种外显子跳跃面世。所谓跳跃其实是暂时“迷醉”相邻近的1个外显子，假废掉多一个外显子就是那些整码余码的，其实也不太准确的整码不绝对是BMD，当你缺失重要的外显子再整码也严重。由于外显子跳跃输液药含铅长期是否铅累积中毒还在实验，是否产生耐药性也是未知数。

五、PTC公司的Translarna
Translarna口服的化学药
http://cn.pmdz.cn/thread-297179-1-1.html

南极企鹅六：据我们群9个患者家庭说服用中药材3个月后再抽血检查CK有持续降低，不过是长期服药（因为口服药不能根治）停药等于停治疗，因此对他们有延慢点疾病发展的作用，可惜没有1例因为被口服药控制住病情不发展。

南极企鹅七:关于强的松激素口服国外研究从5岁开始吃药，副作用是众所周知的，恶性假肥大型的药，不是人人都有效，用后要检测CPK水平，其它类型更不适用强的松。有的体质弱的服用后引起经常感冒或肥胖是种对肌肉负担，视具体情况而定，一般影响身高与肥胖有些胃部不适等等。

南极企鹅八:另外1998年美国开始因为将基因小部分弄进腺病毒中，然后将病毒皮下注射到人体，因为病毒造成DMD实验者死亡，腺病毒不到达X染色体，病毒没有基因完整功能，都被免疫系统催毁。

以上这篇是全世界人体临床研究观察的简单概述了八个方面，异体肌细胞，造血干细胞（放疗换血），自体骨髓干细胞和脐血干细胞移植，化学药Translarna，激素，外显子跳跃输液药(小分子药)，中药，基因小部分腺病毒载体。

结语：实验是为了让患者活着而非做危险事，因此安全第一，效果第二，副作用和治疗费用第三，这是患者最大的想法。患者是不会考虑什么方式，关键是前面三方面。

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我反复看了多遍，好帖，得支持

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