进行性肌营养不良症最新方法呼吁研究
本帖最后由 园春 于 2012-11-18 23:19 编辑讲解下原理，要两个细胞来源，一个是患者本人的细胞，另一个别人健康的细胞和一个完整基因，然后把这个基因转入（基因打靶）到患者有缺陷的细胞核中，这样患者的细胞就拥有了新的健康基因。然后这个新的他本人的细胞会有全能干细胞能力，通过继续培养分化成倍复制，一分裂为二、二变四直至制成患者所需的细胞种类和细胞数量，从而用于代替掉患者有缺陷的肌肉细胞。每个患者都需专门的一次基因转换和细胞培养不轻松（世界目前没有这样做）制成合格的药并且要新细胞基因测序检验，基本程序因此不简单但这是需要的应该能做到。生命健康是最重要的需要重视。
一、假肥大的2种方法：1、少年以上可用患者精子体外授精个胚（卵细胞来自捐献机构）可体外转一个基因;2、儿童用体细胞克隆自己一个转基因胚或者克隆父亲的。二、非假肥大型的其它所有类型病人：用细胞克隆自己一个胚也可转基因或体外授精个胚胎。然后从胚胎干细胞分化提取专能（肌肉）干细胞和肌细胞（成肌细胞）用来移植。不论什么类型或基因这个方法都合适，基因位于人体细胞里的染色体上，它们是人体产生各种不同蛋白的编码和指令集。与这个病相关的这些基因在正常情况下可根据肌肉功能的需要合成蛋白质。
基因打靶是在胚胎干细胞技术和同源重组技术基础上发展起来的可对基因组进行定点修饰的实验技术。基因打靶通过外源DNA与染色体DNA之间的同源重组、精细地定点修饰和改造基因DNA片段，具有位点专一性强和打靶后目的片段可以与染色体DNA共同稳定遗传的特点。
肌肉细胞治疗原理是，补充新肌肉细胞，长出新的够人体正常体重或更强壮的肌肉，新肌肉细胞带着正常的基因，这已经足够了，新的正常肌肉只要配型得好是不会萎缩的！旧的那点肌肉细胞治不治没意义也转不了基因，有些病人只剩几斤肌肉细胞并且细胞带缺陷。比如身高1.7米的男的正常体重120(肥肉不算)斤,肌肉占成年人体重的40%-45%也就是48至54斤肌肉,除了肌肉还有66至72斤。比如80斤的病人只剩十斤肌肉。成人的肌肉是不可逆转的萎缩意味着肌细胞的减少成人的肌肉是不可逆转的萎缩意味着肌细胞的减少，通常即使没基因缺陷也不再强壮。除非补充足够的新细胞进入，谁会嫌肌肉发达增多呢！
虽然体细胞克隆胚胎干细胞转多功能干细胞技术可以了，然后把多功能干细胞转为肌肉细胞，要满足患者使用自己的胚胎制造肌肉干细胞和肌细胞，使用和治疗要机构和设备才能制造，整个分化培养细胞过程是在体外人工制造的不需经过人体内怀孕。这些国家是有条件的但未有机构理这件事情。中国国家科技工程有条件办这个事，我自己呼吁一下。大家还是向国家请愿吧，我是这计划组织者，欢迎加入支持我这个方案！欢迎病友或家长加入肌营养不良症协会报名支持，现在是先组织你们。
我在创造机会为了大家有得治疗这个病！尽量争取公益为100名热心患者让大医院早些免费（呼吁国家和社会出资研究才会免费）救治愈！以后的其它患者医院肯定要收费的。事在人为，成事在人！这病一般是胚胎时开始起病，需要有像胚胎细胞能力的细胞治疗方可完美根治！俗语说解铃需系铃也！有大家的加入团结支持将不用再等待一百年,胜利现实就会在眼前。
得到这种肌肉细胞后，注射入人体皮肤“大地”下。好种子也需要个好农民不然种子如遇缺水怎长，最好护理一段时间，让种子在里面“生根”，然后成倍地繁殖生长肌肉。你想种什么就找什么种子，你如果指望白菜种子长成萝卜就不对了，有的人指望皮肤细胞和脐血（液）细胞变成肌肉细胞牛头不对马嘴，肌肉的就要找肌肉的肌细胞。一次治疗照道理不会复发。郑重声明：造血干细胞来自血液而胚胎细胞来自胚胎是两种天与地不同的细胞，这个方法使用的是肌肉干细胞和（成）肌细胞。
体细胞（人体中除性细胞以外的细胞）克隆胚胎技术，2001年美国搞成功过然后布什总统禁止在美国搞。从许多各种动物来看，体细胞的年龄与克隆出的动物细胞年龄有关。大约可以理解为当克隆得到的细胞以100年衰老为限，当这个体细胞来自50岁的人，那么100减50还有50年所需细胞使用作用期限。2002年后中国重庆和山东某研究中心也搞成过体细胞克隆人胚胎技术。虽然体细胞克隆技术已解决，可以使用，但毕竟不是自然最好的生殖细胞克隆胚胎。生殖细胞克隆未制造出，原理和体细胞差不多，把精细胞核送进去细胞核的卵细胞。因此应该研究生殖细胞克隆！有望肌肉细胞长盛不衰至120年！
从克隆胚胎中提取分化成人体组织不是问题容易了，美国已经有了这个技术从中能得到心脏细胞等人体组织细胞。已经报道，2009-03美国公费资助胚胎干细胞研究本国严防克隆人体。1999年开始人体胚胎干细胞研究，当时许多人估计这种疗法要经过几十年才能获准进行人体临床试验阶段。但是2010年10月美国首期人体临床试验已经启动，这是美国政府批准的首例胚胎干细胞人体临床试验。杰龙公司透露，将有10名志愿者参加GRNOPC1的临床试验。这些志愿者都是严重的脊髓损伤患者，发病时间在7至14天之内，志愿者们将接受为期一年的观察。胚胎干细胞则可以分化成 人体200多种细胞,并且是任何类型的体细胞。胚胎干细胞疗法在医学上有着十分广阔的应用前景，可通过培养人体组织和器官来治疗疾病，有助于人类实现组织再生和器官修复的医学梦想。 2009年3月，奥巴马政府放宽了对胚胎干细胞研究的政策，取消了布什政府的限 制决定。当年7月，美国国家卫生研究院出台了胚胎干细胞研究规范，但这一规范正在遭遇法律挑战。所以合法的干细胞必须来自于这样的胚胎，要不是来源于那些生育医院培育失败的胚胎，这些胚胎已经确定无法长成为生命体，其他可能的结果就只有被丢弃；另外一个来源是个人捐赠，实验室分别接受精子和卵子的捐献，并在实验室里通过人工受精的方式培育成原始胚胎——不过后者也还有前提，捐赠者必须签署明确的同意协议，否则提取出胚胎干细胞也会被视为是不合法的。可见在美国这样充满议论的国家也比我们国家进步得快，但发达国家是不准克隆的，不允许克隆就难配型呀，移植用亲人的也会成功通常不排斥，如果配型不对会被自己的免疫系统“吃掉”移植入的细胞。
我们国家国情不同，应该发展生殖细胞克隆胚胎研究，是时候该赶上了，我们去美国治疗也难美国的费用也贵。只有我们共同团结向医学科研机构呼吁努力才会成功！我是组织者希望大家加入（协会原创文章作者不是我）
{:soso_e160:} 支持！:)