关于PTC公司的Translarna
本帖最后由 园春 于 2014-6-4 23:55 编辑美国PTC公司药新品名Translarna最近获得欧洲药品管理局批准，欧盟委员会可能在三个月内批准进入欧洲市场。
(PTC124）在2012年前在美国未能通过第三期实验，后到欧洲试验改名Ataluren于2014年完成试验，2014年1月23日欧洲药品管理局人用药品委员会认为益处没有大于风险拒绝销售授权，经过努力同年5月才获得欧管局批准。
Translarna 仅属延缓药，用量为40毫克/公斤及以上，初步还算勉强安全，最常见的副作用头痛、 恶心和呕吐。用于囊性纤维化病和假肥大型肌营养不良症Dystrophin基因无义突变患者。
该药价格每年预计在几十万元至上百万元，一般人难以承受，特定人群如需要本会可协助向政府相关部门引进国内。
注意：现在全世界未有市面正规合法许可销售。
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